عکس توسط تیم دورفلر از طریق Unsplash
FDA تاییدیه کامل بالینی را به Leqembi (lecanemab) در روز پنجشنبه 6 جولای اعطا کرد، این دارو تنها دومین داروی جدید تایید شده برای مبارزه با بیماری آلزایمر و اولین دارویی است که مجوز کامل را از آژانس دریافت می کند.
تصویب به شرح زیر است تایید متفق القول در مورد ایمنی، کارایی و مزایای بالینی دارو توسط یک کمیته مشورتی مستقل در ماه ژوئن. داروی ضد آمیلوئید قبلا بود تایید تسریع شده را دریافت کرد در ژانویه 2023 مجوز کامل FDA گام بزرگی برای هزاران نفر از افراد مبتلا به آلزایمر خفیف تا متوسط است که ممکن است واجد شرایط درمان باشند.
Leqembi پلاک بتا آمیلوئید را در مغز هدف قرار داده و کاهش می دهد که پیشرفت بیماری را کند می کند. مراکز مدیکر و مدیکید دارد قبلا گفته شد آن را برای دارو پرداخت – در یک هزینه 26500 دلار در سال – با مجوز کامل
در حال حاضر، Medicare فقط هزینه دارو را برای کسانی که در کارآزمایی های بالینی شرکت می کنند پوشش می دهد. پزشکان تجویز کننده ملزم به شرکت در ثبت نام بیماران خواهند بود تا به Medicare کمک کنند تا اطلاعات بیشتری در مورد ایمنی و اثربخشی جمع آوری کند. همچنین هنوز مشخص نیست که آیا Medicare هزینه غربالگری مربوطه را چه از طریق پونکسیون کمری یا اسکن PET پرداخت خواهد کرد یا نه، یا اینکه هزینه خدمات انفوزیون را که نحوه تحویل آن است، چقدر خواهد پرداخت. دارو.
عکس توسط Eisai Inc.
به گفته جودیت هایدبرینک، MD، MS، متخصص مغز و اعصاب و سرپرست بالینی مرکز بیماری آلزایمر میشیگان، این یک نقطه عطف مهم در درمان آلزایمر است. هایدبرینک در این پرسش و پاسخ به برخی از سوالات کلیدی در مورد دارو، بیماری و آنچه روزنامه نگاران باید روی آن تمرکز کنند پاسخ می دهد. هایدبرینک درگیر بود گسترش برچسب باز این آزمایش فاز دوم همچنین آزمایش پیشگیری، که در حال ثبت نام از شرکت کنندگان است. (دانشگاه میشیگان نیز در بخش دوسوکور شرکت داشت.)
(پاسخ ها برای طول و وضوح ویرایش شده اند).
چرا لکامبی برای افراد مبتلا به آلزایمر اینقدر مهم است؟
ما درمان‌هایی داشته‌ایم که به کاهش سرعت پیشرفت کمک می‌کنند، اما اینها نوعی از درمان‌های جبرانی هستند که به تعادل مجدد تغییرات شیمیایی که پس از فرسودگی اعصاب و افراد توانایی‌های خود را از دست می‌دهند، کمک می‌کنند. ما درمان‌هایی نداشته‌ایم که مستقیماً آسیب‌شناسی زمینه‌ای مانند تجمع پلاک و گره‌خوردگی را هدف قرار دهد. این دارو نه تنها تجمع آمیلوئید را در افراد مبتلا به علائم اولیه آلزایمر کاهش می دهد، بلکه پیشرفت بالینی را نیز کند می کند. بنابراین وجود دارد شواهد قانع کننده از یک مزیت بالینی این یک درمان نیست، بلکه گامی در جهت درست در هدف قرار دادن مستقیم آسیب شناسی بیماری و کمک به افراد برای حفظ استقلال طولانی تر است.
داده‌های بالینی نشان می‌دهد که در افرادی که این دارو را مصرف می‌کنند در مقایسه با دارونما، سود متوسطی دارد. می توانید توضیح دهید که در دنیای واقعی چه معنایی دارد؟
27 درصد تفاوت در اندازه گیری پیامد اولیه ما یا 0.45 تفاوت در مجموع جعبه ها در مقیاس درجه بندی دمانس بالینی وجود داشت. بهترین راه برای توضیح آن این است که اگر به نقطه پایانی بعد از 18 ماه درمان نگاه کنید، افرادی که تحت درمان قرار گرفتند عملکرد و رفتاری داشتند که گروه دارونما تقریباً در نقطه 12 ماهه رفتار می کردند. بنابراین در یک دوره 18 ماهه آن (پیشرفت بیماری) را شش ماه کند می کند.
از نظر عددی این یک سوم خواهد بود. معیارهای نتیجه ما کاملاً در آن یک سوم نبودند، اما این توپ چیزی را که ما در مورد آن صحبت می کنیم نشان می دهد. برای برخی افراد، شش ماه اضافی – من می توانم این کار را به تنهایی شش ماه دیگر انجام دهم، می توانم آن را به تنهایی انجام دهم – ممکن است فوق العاده ارزشمند باشد. ممکن است یکی دیگر بگوید من در شش ماه گذشته تغییر چندانی نکرده ام. بنابراین آیا ارزشش را دارد که شش ماه بیشتر از جایی که بوده‌ام، در مقابل اینکه هر دو هفته یک بار برای انفوزیون مراجعه کنم یا با عوارض جانبی برخورد کنم؟ این ممکن است برای آنها زیاد نباشد. این یک تصمیم فردی خواهد بود.
آیا می توانید بیشتر در مورد آن عوارض صحبت کنید؟ چند نفر پس از مصرف این دارو جان خود را از دست دادند.
اکثر افراد در محل تزریق واکنش داشتند که خوشبختانه خفیف بود و نسبتاً به راحتی قابل کنترل بود. عوارض جانبی جدی‌تر، اما خوشبختانه، کمتر شایع‌تر، اساساً واکنشی به مکانیسم اثر دارو زمانی است که آمیلوئید را از مغز بیرون می‌کشید. برخی از افراد ممکن است آمیلوئید بیشتری به خصوص در اطراف رگ های خونی داشته باشند و این رگ های خونی ممکن است نشت کنند، بنابراین مایع می تواند به مغز رفته و باعث تورم شود. یا ممکن است خون نشت کند و خونریزی داشته باشید. تقریباً 20٪ از افراد در مرحله سه کارآزمایی آن ادم یا خونریزی را تجربه کردند، اما بیشتر اوقات از نظر بالینی ساکت بود، بنابراین درصد بسیار کمتری در واقع علائم داشتند. اما باید با دقت آن را زیر نظر داشت. اگر علائم اولیه آن را مشاهده کردید، بسته به مکان و میزان مصرف، ممکن است نیاز به قطع موقت یا گاهی دائمی دارو باشد زیرا ممکن است منجر به عوارض جانبی جدی‌تری شود.
چند مورد، نه در کارآزمایی کنترل‌شده با دارونما، بلکه در گسترش برچسب باز، از خونریزی‌هایی که در آن افراد جان خود را از دست دادند، وجود داشت، اما در موارد پیچیده‌ای بود که افراد یک داروی لخته‌ساز برای سکته مغزی یا یک داروی بسیار قوی دریافت می‌کردند. رقیق‌کننده خون. بنابراین ما را مکث می کند و ما احتمالاً درمان را برای افرادی که سایر عوامل خطر قوی برای خونریزی در مغز دارند توصیه نمی کنیم. ما همچنین از نظر ژنتیکی می دانیم که همان عامل خطر اصلی بیماری آلزایمر، ژن لیپوپروتئین E4 APOE (APOE4) نیز تعیین می کند که آیا فردی در معرض خطر بسیار بالاتری از این عوارض جانبی خونریزی یا تورم است یا خیر.
چه کسی کاندیدای مناسبی برای این دارو خواهد بود؟
در این مطالعه، افراد باید معیارهای خاصی را از نظر نمرات شناختی خود رعایت می کردند، عملکرد روزانه آنها باید در محدوده خاصی قرار می گرفت، اما آنها همچنین شواهدی داشتند که نشان می داد آمیلوئید معمولاً از طریق چیزهایی مانند PET در مغز ایجاد می شود. اسکن، یا نشانگرهای مایع نخاعی که بسیار پیش بینی کننده آنچه در مغز می گذرد، هستند. ضربه زدن به ستون فقرات راحت یا دوستانه نیست. و اسکن PET در حال حاضر تحت پوشش هیچ بیمه ای نیست و این چند هزار دلار است. همچنین، متخصصان کافی برای ارزیابی همه افراد مبتلا به علائم آلزایمر وجود ندارد.
بنابراین موانع مالی وجود دارد – وقتی در مورد بخش تزریق واقعی آن صحبت می کنید، احتمالاً به 100000 دلار در سال ترجمه می شود، MRI همه چیز را نظارت می کند، و اگر همه اینها تحت خدمات سرپایی باشد، شما 20٪ در همه موارد مشارکت دارید. از آن. موانع لجستیکی وجود دارد – آیا نزدیک مکانی زندگی می کنید که دارای اسکنر PET یا اسکنر MRI و اسکنر تزریق است؟ یکی از نگرانی‌ها نه تنها مسئله برابری سلامت است، بلکه این موضوع در نهایت با حق بیمه مدیکر چه خواهد کرد.ICER تجزیه و تحلیل می کند پیشنهاد می کنید اگر Lecanemab بین 8900 تا 21500 دلار در سال قیمت گذاری شود، مقرون به صرفه خواهد بود.)؟
روزنامه نگاران سلامت چگونه می توانند این داستان و سایر تحقیقات آلزایمر را مسئولانه گزارش کنند؟
من فکر می‌کنم که باید این پیام را برسانیم که باید در مورد تحقیقات تجربی اولیه محتاط باشیم. فقط باید راه خود را در مراحل استاندارد آزمایشات بالینی طی کند تا واقعاً بداند که آیا در نهایت قرار است از بین برود، حتی با داروهایی مانند Lecanemab. باز هم پا به در است نه درمان. و این فقط برای افرادی است که در مراحل اولیه هستند.
من همچنین فکر می کنم که این اعداد برای افراد عادی در مقیاس درجه بندی زوال عقل بالینی معنایی ندارند. این مفیدتر است که بگوییم، از نظر زمانی، چقدر سرعت آن را کاهش داده است؟ زیرا در این صورت می‌توانیم چیزها را در میان کارآزمایی‌های سایر داروها با هم مقایسه کنیم، زیرا همه مطالعات از معیار نتیجه یکسانی استفاده نمی‌کنند یا از جمعیت مشابهی استفاده نمی‌کنند.
منابع